4月17日是世界血友病日，2026年全球主题为“Diagnosis:First step to care(诊断：关怀的第一步)”，国内口号“诊断先行，关爱同行”。世界血友病联盟(WFH)数据显示：全球超3/4血友病患者未获确诊；根据《中国血友病诊治报告2023》确认中国登记患者约4万，估算总患者约14万、登记率仅约28%。
国内约14万血友病患者中，仅约1/3得到规范诊断与治疗；尤其在产生抑制物(凝血因子中和抗体)患者中，因诊断延迟、治疗药物可及性不足，患者不仅面临出血难以控制、反复出血致关节进行性损伤致残的风险，更存在危及生命的严重出血事件发生风险，整体生存与生活质量受到极大威胁。
在“早诊早治、精准止血”的行业共识下，舒泰神（300204）以全球首创1类生物新药STSP-0601(波米泰酶α)为核心，聚焦血友病全流程诊疗需求，以创新药物补齐关键止血环节，提升治疗可及性与规范化水平，助力患者实现确诊与规范治疗的无缝衔接。
诊断滞后：血友病患者最沉重的“隐形枷锁”
核心诊疗诉求：实现早确诊、早分型、早抑制物监测、早规范预防治疗，这也是本年度世界血友病日“诊断先行”主题的核心内涵。诊断并非诊疗终点，而是启动有效干预、降低出血频次、减少致残风险、助力患者回归正常生活的关键起点。
核心治疗困境：约20%~30%的重型血友病患者在长期凝血因子替代治疗过程中，会产生凝血因子抑制物，导致常规替代治疗失效。此类患者可以采用预防治疗，减少血友病的出血发生。但预防治疗药物可及性偏低、治疗成本高昂，年治疗费用可达百万元，多数患者家庭难以负担，同时，反复出血进而导致关节进行性损伤、残疾，严重影响生存质量。
诊断关键痛点：儿童期反复出现的关节出血、肌肉出血、异常瘀斑、深部血肿等典型表现，易被误诊为普通外伤、关节炎等疾病；女性携带者临床表现更为轻微，漏诊率更高。同时，基层医疗机构普遍缺乏凝血因子活性检测、抑制物滴度定量检测等核心诊断能力，进一步延误了患者的诊断时间。因此，大量血友病患者确诊时已发生不可逆关节畸形，遗留终身残疾。
注射用波米泰酶α：彻底绕开抑制物，精准快速止血
注射用波米泰酶α即STSP-0601注射液是舒泰神自主研发的全球首创凝血因子X(FX)激活剂、国家1类生物创新药，直击伴抑制物血友病“无药可用、用不起”的临床刚需，与“诊断先行”形成闭环：确诊即有国产创新药可用，不再陷入“确诊了却没药治”的窘境。
根据STSP-0601在多项临床研究中取得的结果，其优势主要体现在作用机制创新、临床疗效显著、止血起效快、安全性良好和覆盖人群更广等多个方面：
1.作用机制创新：其作用机制不依赖于凝血因子VIII或IX，因此患者体内是否存在抑制物不会影响其疗效。这是解决抑制物难题的根本思路。
2.临床疗效显著：STSP-0601在治疗伴抑制物血友病A或B患者中的Ib/II期临床试验中，报告有效止血率＞94%。在IIb期研究中采取了更为严格的评估标准——12h有效止血率为81.94%，优于单组目标值(OPC)，差异具有统计学意义(P＜0.0001)，达到了预设的主要有效性终点。进一步分析结果显示，本品治疗的首次出血访视的12h有效止血率为88.00%，本品治疗的靶关节出血访视有效止血率为86.96%，且无论是血友病类型A或B，都可以实现有效止血。
3.止血起效快：STSP-0601能够快速止血。在实现有效止血的出血事件中，平均给药次数仅为1.9±0.7次，其中77.12%的出血事件在给药1到2次后即可成功止血。这意味着患者能够更快地控制出血，减轻痛苦，并降低因出血带来的关节损伤等长期风险。
4.安全性良好：STSP-0601安全性表现良好。受试者报告了与试验药物相关的不良事件多为1级(轻度)，无需特殊治疗便可自行恢复。研究中未报告与试验药物相关的严重不良事件(SAE)以及血栓栓塞事件。且抗药抗体的发生率低，未发现抗药抗体对疗效和安全性有影响。因此，STSP-0601良好的安全特性为患者长期使用提供了重要保障。
5.覆盖人群更广：由于不依赖于特定因子，它同时适用于血友病A和血友病B的不伴抑制物及伴抑制物患者。相对于一些只仅能治疗血友病A的药物，其覆盖适应症更多，优势明显。
2025年6月，注射用波米泰酶α提交新药附条件上市申请(NDA)，并被CDE纳入优先评审，目前正处于NDA优先评审审批流程中。
诊断，是点亮希望的第一步；创新药，是守护生命的最后一道防线。2026世界血友病日，从“早诊早治”到“精准止血”，期待国产创新药加速上市，与全社会一起，让“玻璃人”不再脆弱，让每一次诊断都通向完整的关爱与治愈。
关于舒泰神：
公司以自主知识产权创新药物，特别是生物药物的研发、生产和营销为主要业务，在中国证监会上市公司行业分类中归属于“C27医药制造业”类别。作为创新型生物制药企业，公司的产业链条完整，拥有较为完善的研发、生产、质量管理、营销以及配套的体系，是国家级高新技术企业。
公司致力于研发、生产和销售临床需求未被满足的治疗性药物，主要包括蛋白类药物(含治疗性单克隆抗体药物)、化学药物等类别，治疗领域聚焦在感染性疾病、呼吸与重症、自身免疫系统疾病及神经系统疾病治疗药物等领域。
长宏网配资提示：文章来自网络，不代表本站观点。
